基于新靶点、新结构、原创新药研究这一最终目标，聚焦生物医药领域前沿分子靶标、靶标蛋白新作用位点、疾病新机制等，发展药物优化设计新技术和新理念，结合化学生物学和药效学进行新靶标化学探针的设计、新结构新机制先导化合物发现以及基于成药性的结构优化，推动临床前或临床研究，为最终实现原创新药的发现奠定基础。

聚焦变革性的前沿基础研究领域，结合合成化学、生物学、药理学及医学等化学生物重要领域，通过跨学科、多层面的合作致力于解决重大生命科学和医学问题；助力于计算化学/生物学，发挥创造驱动作用，为发展相关疾病预防、诊断和治疗的新方法和新药物的发现带来新突破。

聚焦糖类药物研发中的瓶颈问题，大力发展新方法、新工具，为糖类药物研究提供全新结构的物质基础、技术策略和基础理论。同时，面向严重威胁人民生命健康的感染性疾病，开展疾病机制研究、新靶向概念提出、新靶标发现与确证、新药发现和药物作用机制研究。

聚焦于代谢性/自身免疫性疾病的分子机制研究、代谢性/自身免疫性疾病的新靶标、代谢性/自身免疫性疾病药物研发和关键技术研究、与代谢性和自身免疫性疾病相关的受体结构和功能研究，从而揭示代谢性/自身免疫性疾病药物的作用机制，推动创新药物研发。